中新網(wǎng)四川新聞2月3日電 (王鵬 王海納)“一種罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間，作為臨床醫(yī)生，我充分感受到了國(guó)家和相關(guān)政府部門(mén)希望更快惠及更多重癥肌無(wú)力患者的誠(chéng)意和決心�！苯眨拇ù髮W(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師周紅雨教授受訪時(shí)表示。
作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病，全身型重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。早在2018年，全身型重癥肌無(wú)力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無(wú)力加重累及呼吸肌可引起肌無(wú)力危象，救治不及時(shí)可危及生命。
周紅雨教授介紹，長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，要實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”的重癥肌無(wú)力治療目標(biāo)非常困難。周紅雨教授強(qiáng)調(diào)，“重癥肌無(wú)力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)�！�
周紅雨教授說(shuō)，作為我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德作用機(jī)制獨(dú)特，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài)，從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。
記者了解到，目前這款罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥已被納入四川省單行支付管理藥品目錄，實(shí)行“雙通道”管理，患者可在醫(yī)保定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及醫(yī)保定點(diǎn)零售藥店這兩個(gè)渠道落實(shí)醫(yī)保報(bào)銷政策。納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算，全身型重癥肌無(wú)力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬(wàn)元左右；納入醫(yī)保后，成都本地患者報(bào)銷比例為60%-75%不等，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低5萬(wàn)多元。
“我國(guó)重癥肌無(wú)力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平有望進(jìn)一步提升，特別是從長(zhǎng)期治療來(lái)看，有更多患者的生存質(zhì)量和長(zhǎng)期治療水平將得以改變。”周紅雨教授說(shuō)。(完)
